分类: 医学、药学 >> 临床医学 分类: 管理学 >> 科学学与科技管理 提交时间: 2023-12-09
摘要: 对中美高风险医疗器械的关键性研究(包括40个已上市的产品及部分正在开展的研究,涵盖冠脉介入、结构性心脏病、左心室辅助装置、神经调控以及电生理等领域)进行比较,可以看到我国开展的关键性研究设计相对简单,主要终点定量指标相对较多,样本量也相对较小。不同类别产品之间的关键性研究难以直接比较,但在高风险医疗器械的关键性研究开展前申办方与监管机构达成一致应该是我们今后努力的方向。
分类: 医学、药学 >> 临床医学 分类: 管理学 >> 管理学其他学科 提交时间: 2023-12-09
摘要: 本文收集了在美国和中国已获批的血流储备分数(FFR)及相关产品(包括iFR,RFR,DFR,CT-FFR,CA-FFR)的总结/审评报告,结合相应的临床文献及临床指南,简要分析了美国和中国对此类医疗器械软件注册监管的策略,特别是对临床数据的要求。总体上,美国对这类产品的临床数据要求较为灵活,早期FFR产品没有宣称临床应用价值时并没有提供相应的临床数据;后续产品在同品种比对时提交了与同品种一致性比较的数据,这种比较通常也不是严格的前瞻性临床试验。当以临床结局为终点的临床试验证实了此类产品的临床应用价值后,产品的适应证里也有了相应的描述。另外,美国研究数据共享的实践有效利用了社会资源,值得我们借鉴。
分类: 医学、药学 >> 基础医学 分类: 数学 >> 统计和概率 提交时间: 2023-04-19
摘要: 目的 考察当前单个率Meta分析的文献中对率的数据转换的实际使用情况。方法 在PubMed中检索2017年发表的单个率Meta分析的文献,从481条记录中筛选出145篇纳入分析。结果 在有全文的123篇文献中只有33篇(26.8%)文献交代了率的转换方法的使用,其中双重反正弦法20篇,logit转换8篇,平方根反正弦法3篇,对数转换1篇,直接使用原始率1篇。在这33篇文献中,率的转换方法的使用与汇总率的大小无关(P=0.217)。结论 单个率的Meta分析中率的转换方法是较为重要的因素,但各种转换方法的优劣尚无定论,发表的文献应加强对于率的数据转换等方法的说明。
分类: 医学、药学 >> 基础医学 分类: 数学 >> 统计和概率 提交时间: 2023-04-19
摘要: 目的 在单个率Meta分析中对率的不同转换方法进行比较。方法 构造两套模拟数据进行单个率的Meta分析,考察5种数据转换方法(不转换、对数转换、logit转换、平方根反正弦转换及双重反正弦转换)下的结果,兼顾固定效应模型和随机效应模型,及事件数为零时增加不同的固定值。计算汇总的率的均值(Mean),偏倚值(Bias)、偏倚率(Proportion Bias)、误差均方(Mean Squared Error, MSE)、误差均方百分比(Proportion MSE)及95%可信区间的覆盖率(Coverage)。结果 对基于二项分布的单个率进行Meta分析时,平方根反正弦转换总体表现最佳。当事件数为零时,增加不同的固定值对结果影响较大,但这种校正对不转换的策略没有帮助,甚至有损;对于对数转换和logit转换的改善也非常有限。总体率<0.05时,单个率Meta分析汇总的率偏倚较大。结论 单个率的Meta分析中平方根反正弦转换表现最佳。总体率<0.05时使用Meta分析宜谨慎。
分类: 医学、药学 >> 基础医学 分类: 数学 >> 统计和概率 提交时间: 2023-04-19
摘要: 单样本率比较(单组目标值法)的样本量计算常见的方法为正态近似法,有时伴相应的数据转换如平方根反正弦转换,而确切概率法通常需要商业统计软件寻值或编程实现。本文利用免费软件R语言编程实现单样本率比较确切概率法计算样本量,并且考虑到了确切概率法计算时检验效能与样本量非单调递增的关系,直接给出计算结果,也可作图直观显示检验效能与样本量的关系,希望能有助于这类研究的有效开展。
分类: 医学、药学 >> 临床医学 分类: 统计学 >> 生物与医学统计学 提交时间: 2022-11-21
摘要: 临床试验样本量的确定是试验设计的核心内容之一。本文基于国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心近年来公开的医疗器械审评报告及相关公开发表的数据信息,对我国医疗器械注册临床试验的样本量现状做了简要分析,涉及到研究设计,部分产品还与美国做了比较 。分析显示我国第三类医疗器械注册临床试验的样本量中位数为120(四分位数 90~167.5),样本量受法规政策影响明显,部分产品的临床试验样本量与美国差异较大。公示审评报告是我国器械监管的一大进步,但目前审评报告公示的内容仍需进一步完善。
分类: 统计学 >> 生物与医学统计学 提交时间: 2022-05-02
摘要: 目的 对单样本率比较(单组目标值法)样本量计算的不同方法进行比较,为实际应用中选择合适的方法提供依据。 方法 构建目标值0和预计值1,以正态近似法、通用法、反正弦法、确切经典法及确切保守法等5种方法分别计算各自所需的样本量,编程计算相应的最低成功率,并进行计算机模拟获得检验效能。 结果 5种方法在0及1不接近0或1时表现较为相似,但0逐渐接近0时,正态近似法和通用法得到的样本量相对较小,并逐渐损失了检验效能;0逐渐接近1时,正态近似法和通用法得到的样本量相对较大,检验效能也比预设值逐渐增高。从检验效能来看,反正弦法的结果与确切经典法接近而显得更为离散,而确切保守法几乎能保证预设的检验效能,但在0>0.5时,确切保守所需样本量比确切经典法逐渐增加。不同方法对实际成功率的要求总体相似,但存在细小差别。 结论 单个率比较的样本量计算方法的选择较为复杂,对检验效能要求比较高时,宜优选确切经典法和确切保守法,其次可考虑反正弦法,而通用法和正态近似法在率偏向两侧时,样本量会过大或过小,应具体权衡。